研究發(fā)現(xiàn)：劇毒砒霜有望成為白血病靶向藥物

在古代連續(xù)劇中，無臭無味，但有著劇毒的砒霜多以“自殺神藥”、“暗算利器”出現(xiàn)。但日前，我國科學(xué)家發(fā)現(xiàn)，劇毒的砒霜有潛力成為治療白血病的靶向藥物。

砒霜，即三氧化二砷（arsenic trioxide, ATO），是最具商業(yè)價(jià)值的砷化物，也是最古老的毒物之一。早在李時(shí)珍的《本草綱目》中，就提到了ATO的應(yīng)用。《本草綱目》里砒石的主要成分就是砷劑，當(dāng)時(shí)主要用于治療各種化膿性疾病和結(jié)核性疾病。ATO的臨床應(yīng)用已有近45年的歷史，已經(jīng)是治療急性早幼粒細(xì)胞白血病最常見的一線藥物。

日前，南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院、中國科學(xué)院過程工程所生化工程國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、北京大學(xué)等專家的研究成果《以鐵蛋白為基礎(chǔ)的砷靶向遞送到不同類型的白血病具有很強(qiáng)的抗白血病治療效果》，發(fā)表在科學(xué)雜志《自然·納米技術(shù)》上。

研究團(tuán)隊(duì)在前期的工作中證實(shí)CD71（轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1，TfR1）在多種類型的白血病細(xì)胞中均穩(wěn)定高表達(dá)，進(jìn)一步研究發(fā)現(xiàn)其可作為白血病細(xì)胞通用靶點(diǎn)。鐵蛋白可被CD71識(shí)別，是極具轉(zhuǎn)化潛力的天然靶向載體材料，為了提升ATO治療效果并擴(kuò)展適應(yīng)癥，雙方優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)、學(xué)科交叉，提出了利用CD71配體鐵蛋白作為藥物載體的創(chuàng)新策略，針對(duì)ATO實(shí)現(xiàn)了靶向遞送，顯著提高了ATO治療白血病的療效，進(jìn)一步降低其毒副作用，并拓展了白血病的使用類型。該項(xiàng)研究有望推動(dòng)ATO治療白血病的臨床轉(zhuǎn)化和應(yīng)用，實(shí)現(xiàn)中藥現(xiàn)代化。

該研究顯示，通過創(chuàng)新劑型的高效遞送，有望實(shí)現(xiàn)砒霜現(xiàn)代化的新突破，讓砒霜成為治療白血病的靶向藥物。

研究團(tuán)隊(duì)表示，上述成果屬于臨床前研究，實(shí)際臨床療效仍有待進(jìn)一步驗(yàn)證。鑒于Fn為人體內(nèi)源組分并且ATO為已批準(zhǔn)用藥，該制劑具有較好臨床轉(zhuǎn)化潛力。研究團(tuán)隊(duì)正在按照相關(guān)要求合作推進(jìn)后續(xù)的研發(fā)和轉(zhuǎn)化。

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論文原文

https://www.nature.com/articles/s41565-021-00980-7

標(biāo)簽： 砒霜 白血病 藥物