12月3日,國家醫保局發布重磅消息,此前“1針70萬的”的罕見病脊髓性肌萎縮癥(SMA)藥物,正式納入醫保。
SMA是嚴重的基因病,又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”,患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經元丟失、變性。帶有相關基因的幼兒通常于1歲內發病,早期生長正常,6個月以后運動發育遲緩,獨站及行走均達不到正常水平,多數患兒活不到2歲。
2016年,渤健公司研發的諾西那生鈉注射液在美國獲批,2019年在中國上市,該病不再是不治之癥。不過,該藥的價格高達每針69.97萬元,每4個月就要打1針,而且在能夠治愈的藥物出現之前,必須終身使用。需要付出的代價超過了大多數人的能力。
業內人士透入,納入醫保后,患兒家長們的負擔將大幅下降,年費可能降至十萬元以內。
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