12月3日,國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布重磅消息,此前“1針70萬(wàn)的”的罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥(SMA)藥物,正式納入醫(yī)保。
SMA是嚴(yán)重的基因病,又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”,患兒位于脊髓前角和下腦干中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失、變性。帶有相關(guān)基因的幼兒通常于1歲內(nèi)發(fā)病,早期生長(zhǎng)正常,6個(gè)月以后運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩,獨(dú)站及行走均達(dá)不到正常水平,多數(shù)患兒活不到2歲。
2016年,渤健公司研發(fā)的諾西那生鈉注射液在美國(guó)獲批,2019年在中國(guó)上市,該病不再是不治之癥。不過(guò),該藥的價(jià)格高達(dá)每針69.97萬(wàn)元,每4個(gè)月就要打1針,而且在能夠治愈的藥物出現(xiàn)之前,必須終身使用。需要付出的代價(jià)超過(guò)了大多數(shù)人的能力。
業(yè)內(nèi)人士透入,納入醫(yī)保后,患兒家長(zhǎng)們的負(fù)擔(dān)將大幅下降,年費(fèi)可能降至十萬(wàn)元以內(nèi)。
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